安科生物获技术突破 精准医疗治癌有望成真

天山花开

精准医疗能否治愈“癌症”？临床治疗上的突破让安科生物（300009）给出了笃定的答案。而随着国家政策的逐渐明朗，国内CAR-T（细胞特异性免疫治疗）等肿瘤精准治疗的产业化号角也已经吹响。

12月19日，安科生物管理层在接受证券时报·e公司记者专访时表示，肿瘤治疗已进入精准医疗时代，随着CAR-T等技术的进步，有信心将癌症变成一种慢性疾病，使患者能够“带瘤生存”，提高患者的生活质量。同时，公司已按照药品GMP认证标准建设CAR-T生产线，将争取成为国内第一批申报CAR-CD19的企业。

由于巨大的商业前景和现实意义，肿瘤精准治疗概念近两年来一度站到A股市场“风口”，其中CAR-T也因为有“人类战胜癌症的终极武器”的称号而备受关注。但和很多新事物一样，关于“肿瘤的精准治疗仅仅是一个有待证明的假说”的争议也不绝于耳。

临床突破

证明癌症已可治愈

敢于放言“治好癌症不是梦”，安科生物底气来自于公司在临床治疗上的突破。今年11月，安徽省立医院一位被确诊为急性淋巴细胞白血病的晚期复发病人通过十天左右的CAR-T治疗，体内已检查不到癌细胞。12月，一位身患弥漫大Ｂ细胞淋巴瘤的复发患者也因为安科生物提供的CAR-T治疗达到了完全缓解。

用极为简化的方式说，CAR-T治疗的基本原理是：从癌症病人身上分离出免疫T细胞，通过基因工程方法给T细胞加入能识别并杀死肿瘤细胞的嵌合抗原受体（CAR），再将增扩后的大量CAR-T细胞回输进患者体内，让免疫细胞对肿瘤细胞进行“扫荡式袭击”，达到清除肿瘤细胞和缓解癌症的效果。

执行起来当然没这么简单，CAR-T对细胞制备技术和临床医师的要求都非常高。“在国内，愿意进行CAR-T实验的病例往往是常规手段确认无法治疗的绝症患者”。负责上述两起临床病例的安徽省立医院血液科副主任王兴兵介绍，两位患者完全缓解，已经不需要再接受任何治疗，说明所使用的CAR-T技术安全有效。

在血液瘤CAR-T上的临床试验成功，在博生吉安科董事长杨林看来，只是打通“CAR-T”产业化的一个基本环节，真正的考验是如何产业化成功。他表示，公司的CAR-T技术在血液肿瘤治疗中的有效性已经得到证明，目前CD19靶点的第二代CAR-T疗法已趋于成熟，凭借先进的技术和高标准的产线，公司将争取成为国内第一批申报CD19的企业，率先实现产业化。

从整个国际发展情况来看，CAR-T疗法在治疗恶性血液肿瘤中取得的成果是有目共睹的，即使目前在国内外案例中曾出现过复发，但克服复发的方案正在不断出现，有些患者已实现长期生存。但CAR-T对于治疗肝癌、乳腺癌、肺癌等实体瘤却依然让研究者“头疼”，这不仅需要考虑靶抗原的选择、毒性的管理，还要探索如何打破免疫抑制肿瘤微环境的调节等问题。

杨林博士认为，实体瘤的研究需要走第四代CAR的道路，而且还需要通过联合免疫治疗来攻关。目前博生吉已制备好可应用于白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、胃癌、肠癌、肺癌、乳腺癌、胰腺癌等多种适应症的CAR-T技术体系，明年春天，博生吉和安科还将布局开展针对“癌中之王”的胰腺癌第四代CRA-T治疗临床研究。

“没什么好彷徨的，虽然在实体肿瘤及某些血液肿瘤治疗方面有需要改进的地方，但在不远的将来，CAR-T等精准治疗方案将成为一线治疗方案，有可能实现让绝大部分肿瘤患者获得长期生存的机会”，面对精准治疗的前景，安科生物副总经理宋社吾也给出了相同的判断。

监管落地

将助推产业化

上个月，博生吉和安科生物在合肥合资成立一家细胞技术公司博生吉安科，致力于特异性免疫细胞治疗技术和产品的产业化。这家合资企业就设在安科生物的转化医学中心里：这是个试图将基因工程药物、肿瘤抗体药物、基因检测、免疫细胞治疗等多方技术结合，覆盖精准医疗全领域的综合服务平台。

在博生吉和安科看来，第二代CAR-T的国内技术已经相对成熟，未来的竞争在下游的产业化布局。宋社吾说，“你可以把合资公司看做一家开创性的药厂，类似于美国朱诺或者风筝公司的模式。”作为国际CAR-T巨头，朱诺和风筝两家公司一直致力于CAR-T技术的商业化，也是收到融资最多的初创企业。尽管此前市场有CAR-T研发过于“烧钱”的看法，但宋社吾认为，目前国内外新药和仿制药的研发费用都很高昂，“一个新药研发可能也要十几亿美元。从我们研究的情况看，CD19的临床前研发费用目前可控”。

一直谋求产业化的杨林博士认为，质控体系的完整建立、CAR-T细胞制备自动化与标准化、CAR-T细胞冷链运输，是制约CAR-T产业化的三大瓶颈。但合资公司已经开始着手化解这些问题：目前，安科生物已严格按照新药制备的要求，参照美国要求和标准斥资建设了一条CAR-T生产线，具备应对大规模的临床试验的CAR-T制备能力；公司近期也在着手组建自己的质控和冷链运输团队，新一批招聘的员工已经进入培训。

这些都和12月16日国家食品药品监督管理总局（CFDA）发布《细胞制品研究与评价技术指导原则》（征求意见稿）不谋而合。新发布的《意见稿》中，明确了细胞制品未来将按药品评审原则进行处理，生产全过程必须符合《药品生产质量管理规定（GMP）》的要求并严格执行。

长城证券等多家券商研报认为，《细胞制品研究与评价技术指导原则》的落地将有效提高细胞治疗行业门槛，对于那些原来一直致力于细胞治疗研发的企业将获得真正的机遇。近年,国内外细胞及其治疗技术发展突飞猛进，但国内细胞制品行业规范严重落后。国内细胞治疗以前作为第三类医疗技术来分类，得不到严格监管，临床上也被以“莆田系”为主的医疗机构加以滥用。

宋社吾认为，虽然从《意见稿》发布的条件看，国内要求比美国的FDA还要高，还要做所谓的“毒理、药代”有点矫枉过正，但他认为，“有政策比没有政策好”。

“我个人估计2017年内正式的文件应该会公布，所以2018年应该是CAR-T申报的元年。”杨林博士表示，除了向CFDA进行CD19的临床申报外，公司也将积极申报针对其他靶点和适应症的CAR-T产品。目前和安科一样具有能满足GMP要求的CAR-T企业，国内还屈指可数。

除了已经初步建立“精准诊断+精准治疗”布局的安科生物外，丽珠集团、冠昊生物、新开源等诸多上市公司都在精准医疗板块上有所布局。从整个领域来看，液体活检、基因检测是精准医疗的入口，靶向药研发和临床试验、审批上市，以及免疫治疗的发展等，都对于肿瘤精准医疗的推进起着重要作用。

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