FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法 科研突破到商业落地仅用十年

橘子洲头吹玉笛

美国食品药品监督管理局官宣批准两款治疗镰状细胞病（SCD）基因编辑疗法，其中也包括首款应用“基因剪刀”——CRISPR/Cas9技术的疗法Casgevy。
Casgevy由美股上市公司福泰制药与CRISPR医药共同研发。值得一提的是，凭借发现CRISPR技术共同分享2020年诺贝尔化学奖的法国科学家埃玛纽埃勒·沙尔庞捷，正是CRISPR医药的创始人之一。
由于这类疗法的广阔前景和诺奖背景，Casgevy在审批阶段一直受到医药圈和资本市场的强烈关注。