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新化合物能修复RNA异常,有助开发罕见病新疗法

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发表于 2025-4-15 10:20 | 显示全部楼层 |阅读模式

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日本京都大学等机构研究人员在新一期美国《科学进展》杂志上发表论文说,他们研发出一种低分子化合物,口服后能修复RNA(核糖核酸)错误剪接,从而为治疗法布雷病等基因突变引发的罕见遗传病提供新思路。(新华社)

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